Журнал «Forbes», регулярно выпускающий различные рейтинги, опубликовал перечень самых дорогих в мире лекарственных средств.
Годовой курс лечения каждым из описанных ниже 9 препаратов, обойдется в сумму свыше 200 тысяч долларов. Многие из них предназначены для использования при редких болезнях, причем другие варианты лечения, как правило, отсутствуют.
Самый дорогой препарат в мире — Soliris («Alexion Pharmaceuticals», экулизума), единственный в США препарат применяется для лечения пароксизмальной ночной гемоглобинурии, его стоимость 409,5 тыс. дол./год. Объем его продаж в 2009 году составил 295 млн. долларов.
Стоимость 3-х следующих препаратов – около 350 долларов в год. Elaprase («Shire Human Genetic Therapies, Inc.», идурсульфаза) возмещает недостаток одного из лизосомальных ферментов, генетически определенная нехватка которого появляется при заболевании под названием синдром Хантера (мукополисахаридозе II типа). Лечение синдрома Хантера до появления Elaprase ограничивалось паллиативной терапией.
Naglazyme («BioMarin Pharmaceuticals», гальсульфаза) — единственное средство, используещееся при лечении синдрома Марото — Лами (мукополисахаридоза VI типа). Препарат заменяет недостающий в организме фермент. В настоящее время эта разновидность лизосомальных заболеваний отмечается приблизительно у 1100 человек в мире.
Cinryze («ViroPharma Incorporated», ингибитор С1-эстеразы), применяется для профилактики отеков у пациентов с наследственной ангиоэдемой. Заболевание развивается из-за несовершенства гена, ответственного за контроль экспрессии регулирующего сосудистую проницаемость фермента С1-эстеразы. Для профилактики отеков Cinryze в домашних условиях вводится внутривенно.
Myozyme («Genzyme Corporation», альглюкозидаза альфа) назначается для лечения больных с болезнью Помпе, проявляющейся в дефиците альфа-глюкозидазы. Дети с ранним началом заболевания без заместительной терапии в течение первого года жизни умирали из-за инфекций респираторного тракта или недостаточности кровообращения. Myozyme, согласно результатам клинических исследований, увеличивал период выживаемости таких пациентов без искусственной вентиляции легких. Стоимость лечения ребенка этим лекарственным средством в течение года – примерно 100 тысяч долларов, взрослого человека — около 300 тысяч долларов.
Аrcalyst («Regeneron», рилонацепт) предопределен для лечения криопиринсвязанного периодического синдрома, проявляющегося симптомами лихорадки, сыпи, покраснения глаз, суставной боли вследствие выделения медиатора воспаления интерлейкина-1. Стоимость годового лечения препаратом – 250 тысяч долларов.
Годовой курс лечения 3-мя следующими лекарственными препаратами обойдется в 200 тыс. долларов. Fabrazyme («Genzyme Corporation», агалзидаза бета) применяется для лечения заболевания Фабри. Препарат снижает выраженность жировых отложений в эндотелии почечных капилляров и в других органах, возникающих вследствие дефицита фермента альфа-галактозидазы.
Aldurazyme («Genzyme Corporation», ларонидаза) показан для ферментозаместительной терапии при тяжелом прогрессирующем часто угрожающем жизни заболевании – мукополисахаридозе I типа (синдром Гурлера) .
Cerezyme (Genzyme Corporation, имиглюцераза) используется для лечения болезни Гоше — дефицита глюкоцереброзидазы, из-за которого организм человека не справляется с метаболизмом жиров, и последние способствуют образованию скопления в тканях. Проявления заболевания и их тяжесть могут быть очень разными. Лечение этим препаратом в среднем обходится в 200 тысяч долларов.
Высокую стоимость препаратов биотехнологические фирмы считают оправданной, так как большинство больных до их возникновения практически не имели возможности лечиться, что во многих случаях становилось причиной фатальных исходов.
Не все болезни лечатся лекарствами. Наркомания и алкоголизм — проблемы больше психологического характера, медикаменты лишь облегчают выход из «штопора». На сайте sadworld.ru вы узнаете, как помочь человеку, попавшему в зависимость.